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| (출처=www.recursion.com) |
[알파경제=김민영 기자] AI 신약 개발 대장주인 리커전파마슈티컬스(RXRX)의 희귀 뇌 질환 치료제 발표에 주목해야 한다는 분석이 나왔다.
현지시간 2월 5일, 동사는 미국 LA 에서 진행되는 ‘International Stroke Conference’ (ISC)에서 경구용 해면상 혈관 기형(CCM; Cerebral Cavernous Malformation) 치료제 REC-994 의 2 상(n=62; SYCAMORE study) 최종 결과를 발표할 예정이다.
REC-994 는 먹을 수 있는 알약 형태의 과산화물 소거제(superoxide scavenger)로, 지난 9 월 초에 2상 탑라인(top- line) 중간 결과가 공개된 바 있다.
효능은 400mg 투여군에서 일부 증명되었고 투약 후 12개월이 지난 시점에서 의미 있는 임상적 개선이 관찰되지 않았으나, 안전성과 내약성(tolerability) 등의 1 차 평가 지표들은 모두 달성했다.
CCM은 글로벌 환자 수 약 100 만 명의 질환으로, 현재로서는 물리적 또는 방사선 수술이 유일한 치료법으로 REC-994 는 미국, 유럽에서 희귀 의약품 지정(ODD)을 획득했다.
동사는 지난 2023년 7월 12 일에 엔비디아로부터 약 650 억 원의 투자를 유치시키며 시장의 큰 관심을 이끈 바 있다.
로봇들이 매주 220만 개 이상의 실험을 진행하고, 10만 개 이상의 전유전체(exome) 데이터를 확보하고 이러한 정보들을 분석하여 신약 후보물질을 도출하는 형태로 AI를 활용하고 있다.
구체적으로는 해당 질병에 걸린 동물들에게 여러 의약품들을 투약시킨다. 그 후에 약물이 세포에 어떻게 작용되고 있는지 표현형(phenotype)을 분석하여 빠르게 유망한 신약 후보 물질을 걸러내는 작업을 수행한다.
신민수 키움증권 연구원은 "기존에 AI로 신약을 개발한다고 알려진 업체들이 주로 수행하는 3D 단백질 구조 시뮬레이션이나 기존의 약물을 다른 적응증으로 확장 또는 목적 변경을 하는 형식과는 다르다"고 설명했다.
동사는 1H25E 대장 폴립증 치료제 REC-4881 1b/2 상 안전성 결과 발표, 2H25E B 세포 종양 치료제 REC-3565 1상 결과 발표 등의 모멘텀들이 대기하고 있다.
아직 AI 를 통해 도출한 신약 후보 물질이 2상에서 유의미하게 기여한 바가 없어 첫 사례를 만드는 것에 주목할 필요가 있다는 판단이다.
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| 리커전파마슈티컬스 종목진단 (출처=초이스스탁) |
신민수 연구원은 "색다른 기전을 통해 희귀한 질환에 대한 치료제를 개발하는 데에 초점을 맞춘 동사와 상대적으로 시장 규모가 크고 일반적인 단백질을 노리는 후보 물질을 만드는 Exscientia의 사업적 시너지는 충분히 발휘될 수 있다"고 전망했다.
알파경제 김민영 기자(kimmy@alphabiz.co.kr)
