난치병 ALS 치료제 '토페르센' 일본 승인 임박

우소연 특파원 / 기사승인 : 2024-12-04 08:47:48
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(사진=연합뉴스)

 

[알파경제=(고베) 우소연 특파원] 일본 후생노동성 전문부회가 난치병 치료제 개발에 새로운 이정표를 세웠다.


전문부회는 미국 제약기업 바이오젠이 개발한 근위축성 측삭경화증(ALS) 치료제 '토페르센'의 제조 판매 승인을 승낙했다고 니혼게이자이신문(닛케이)4일 전했다.

이번 승인은 SOD1 유전자 변이가 있는 ALS 환자들에게 희망의 빛을 던져주고 있다. 전문가들에 따르면, 이 유전자 변이는 전체 ALS 환자의 약 2%에 해당한다.

ALS는 신경 장애로 인해 근육이 점진적으로 약화되어 결국 신체 기능을 상실하게 만드는 치명적인 질병이다. 

 

일본 내 ALS 환자 수는 1만 명 이상으로 추정되나 아직 그 원인과 근본적인 치료법은 밝혀지지 않았다.

토페르센은 SOD1 유전자가 신경에 유해한 단백질을 생성하는 것을 억제하여 증상 진행을 늦추는 효과가 있을 것으로 기대된다.

미국 식품의약국(FDA)은 이미 지난해 4월 이 약물을 신속 승인한 바 있다. 일본 ALS 협회 관계자는 "토페르센의 조기 실용화가 절실히 필요하다"고 강조했다.

한편, 이날 전문부회는 미국 일라이 릴리사의 비만증 치료제 '칠제파티드'와 산텐제약의 근시 진행 억제 점안제 '아트로핀 황산염수화물'의 승인도 함께 승낙했다.

 

알파경제 우소연 특파원(wsy0327@alphabiz.co.kr)

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